تقنية ثورية قد تساعد في علاج متلازمة داون

العموم نيوز: تمكن باحثون، في طفرة علمية مذهلة، من حذف كروموسوم زائد في خلايا نمت بالمختبر، ما يبعث الأمل في إمكانية تطوير علاجات مستقبلية لمتلازمة داون باستخدام تقنيات التحرير الجيني المتطورة.

وتحدث متلازمة داون عندما يولد الشخص بثلاث نسخ من الكروموسوم 21 بدلا من النسختين الطبيعيتين، ما يؤثر على نمو الدماغ ويتسبب في إعاقات ذهنية وصعوبات تعلم وتحديات صحية أخرى.

واستخدم علماء من جامعة ميي في اليابان تقنية “كريسبر-كاس9” (CRISPR-Cas9) الثورية التي توصف غالبا بـ”المقص الجزيئي”، لاستئصال الكروموسوم الزائد في الخلايا. وتمكن النظام المصمم من التمييز بين الكروموسوم المكرر والنسختين الأصليتين من الوالدين، ما يضمن احتفاظ الخلية بنسخة واحدة من كل من الأبوين بدلا من نسختين متطابقتين.

وأظهرت الخلايا المصححة أنماطا أكثر طبيعية من النشاط الجيني والسلوك الخلوي، خاصة في المسارات المرتبطة بتطور الدماغ.

ومع ذلك، يحذر الخبراء من أن هذا العمل ما يزال في مراحله الأولى وبعيدا عن أن يصبح علاجا عمليا.

ويوضح الدكتور روجر ريفز من كلية الطب بجامعة جونز هوبكنز: “إزالة كروموسوم إضافي من خلية واحدة كان ممكنا منذ أكثر من عقد، وجعلت تقنية “كريسبر” العملية أكثر دقة. لكن جسم الإنسان يحتوي على تريليونات الخلايا، كل منها يحتوي على الكروموسوم الإضافي، لذا لا توجد حاليا طريقة واقعية لتطبيق هذا كعلاج”.

وتم اختبار التقنية في نوعين من الخلايا المختبرية: خلايا جذعية مستحثة متعددة القدرات أعيد برمجتها من أنسجة بالغة، وخلايا ليفية جلدية. واستخدم الفريق تقنية تقنية “كريسبر-كاس9” (CRISPR-Cas9) لقطع مواقع متعددة على الكروموسوم 21 الإضافي، ما أجبر الخلية على التخلص من الكروموسوم التالف بالكامل.

ولتعزيز فرص النجاح، قام الفريق أيضا بكبح نظام إصلاح الحمض النووي للخلية. وبعد التحرير، فقدت نسبة صغيرة فقط من الملايين من الخلايا التي تم اختبارها الكروموسوم الإضافي.

ويشير الخبراء إلى أن التحدي هائل، حيث يحتاج الأمر نظريا إلى إزالة الكروموسوم 21 الإضافي من أكثر من 800 مليون خلية لإنشاء شخص “طبيعي”، وهو ما يعتبر مستحيلا تقنيا حاليا.

وتواجه الأبحاث تحديات تقنية وأخلاقية كبيرة، بما في ذلك المخاوف بشأن العواقب غير المقصودة وإمكانية ظهور “أطفال مصممين”. ومع ذلك، يرى الباحثون أن هذا العمل يمثل معلما مهما، حيث يفتح أبوابا جديدة لدراسة متلازمة داون على المستوى الخلوي وقد يمهد الطريق لعلاجات مستقبلية.